Enzimas y Covid-19: la relevancia de la ciencia básica

La lamentable crisis sanitaria de carácter planetario es una oportunidad para reflexionar sobre la importancia de la investigación científica a nivel fundamental (denominada coloquialmente como ciencia básica), la cual no existe necesariamente aislada de la investigación aplicada (lo que muchas veces se confunde con, y/o denomina, tecnología). En este contexto, dos innovaciones tecnocientíficas relevantes para el escenario pandémico no hubieran sido posible sin investigación relacionada a mecanismos de acción y características estructurales de las enzimas. Y ¿qué son las enzimas? Son proteínas que operan como pequeñas maquinas moleculares y que cumplen funciones específicas detectables; por ejemplo, copiar nuestro material genético o digerir los alimentos que consumimos.

El primer caso, en boga, y que no requiere extensiva argumentación en torno a los beneficios societales, es la producción de vacunas-Covid en base a ARN. Para la formulación de la vacuna de Pfizer-BioNTech (que ha sido la preparación farmacológica con más prensa) se usa una técnica llamada “transcripción in vitro”. Aquella permite crear un trozo de ARN del virus (el material a inyectar) sin la necesidad de contar físicamente con el virus; se hace utilizando polimerasas de ARN (enzimas) provenientes de fagos. Es decir, el conocimiento en torno a enzimas de virus que infectan bacterias (fagos), y el posterior desarrollo de aplicaciones basadas en aquel, ha tenido un rol fundamental en la producción de una solución inmunológica de última generación.

En segundo lugar, está el diagnóstico molecular de SARS-CoV-2 utilizando sistemas CRISPR-Cas. Lo interesante de kits basados en esta tecnología es que al mismo tiempo en que prescinden de PCR no sacrifican ni especificidad ni sensibilidad. También, reducen el tiempo de detección de horas a 20-30 minutos. Ambos aspectos son relevantes a considerar para descongestionar, descentralizar y descomprimir el diagnostico (y, en principio, mejorar la trazabilidad); sobre todo si se piensa en sectores/regiones/lugares que no cuentan con la infraestructura y/o los equipos (técnicos y humanos) requeridos para utilizar PCR. La tecnología no es nueva. Se ha usado pre-Covid para detectar otros virus como el Zika o el VIH.

¿Y dónde se descubrieron los sistemas CRISPR-Cas? ¿Cuál es su componente más relevante? Investigación de diversos grupos alrededor del mundo permitió identificar “sistemas inmunes en bacterias” y en ellos a uno de sus componentes organizacionales llamado CRISPR (secuencias en el ADN de las bacterias que le permiten “recordar” infecciones virales). El Premio Nobel de Química del 2020 fue entregado a las científicas que materializaron el entendimiento de CRISPR en el desarrollo de la técnica de edición génica por excelencia en nuestros días, la cual igual lleva su nombre.

Se pronostica que CRISPR, al ser más simple y rápida que las técnicas anteriores, tendrá un impacto sin igual a nivel tecnoeconómico, desde la eliminación de enfermedades genéticas hasta la producción de fármacos pasando por el desarrollo de nuevos combustibles o incluso el retroceso del envejecimiento. La estrella del asunto cuando hablamos de CRISPR son las enzimas llamadas Cas, o «CRISPR ASsociated proteins» (en inglés).

Ambas innovaciones, al igual que el clonamiento molecular (que utiliza enzimas de restricción) y la PCR (en base enzimas llamadas polimerasas) (famosa debido a la pandemia), han contribuido al desarrollo de la biología molecular, la biotecnología contemporánea y la biología sintética, pero al mismo tiempo poseen incidencia societal disruptiva en la producción de artefactos tecnológicos.

Un ejemplo es el caso de Luxturna, el primer tratamiento para la Amaurosis Congénita de Leber (ACL) que ocupa terapia génica. La terapia génica tiene por objetivo tratar enfermedades genéticas suministrando versiones funcionales de genes defectuosos (involucrados en la enfermedad en particular). Si bien Luxturna no utiliza terapia génica con «edición-génica-mediada-por-CRISPR», las compañías Editas Medicine y Allergan trabajan en tratar esta afección utilizando CRISPR.

La ACL es una enfermedad genética que afecta a personas en sus primeros años de vida y que progresivamente conduce a la ceguera ya que deteriora la retina destruyendo las células encargadas de la visión: conos y bastones. En 2017 Luxturna, después de haber demostrado impresionantes resultados en pruebas clínicas (casos como el de una paciente que no podía ver las estrellas y lloró de emoción al hacerlo por primera vez en menos de 48 horas de haber sido intervenida), fue aprobado en los Estados Unidos a un precio de 425 mil dólares estadounidenses por ojo. Spark Therapeutics, la compañía que comercializa Luxturna, fue adquirida en 2019 por la multinacional farmacéutica Hoffmann-La Roche.

El ejemplo descrito es solamente una gota del cuasi-interminable océano de casos en que el interés por bienestar de individuos, grupos sociales determinados y/o el medio-ambiente podría entrar en conflicto con la persecución del lucro. Si no se reconoce la asimetría de poder existente entre la sociedad civil (incluso Estados) y corporaciones multinacionales el análisis es miope.

De este modo, es relevante cuestionar si los productos que emergen del desarrollo de la ciencia financiada a través de impuestos (en forma parcial o total); es decir, dinero aportado por la ciudadanía (en este texto, investigación en enzimas), deberían ser accesibles a toda la sociedad civil (sobre todo a grupos sociales a los que más les concierne en términos de bienestar) sin restricciones económicas. Y si es así, ¿cómo hacerlo? ¿Quiénes deciden?